Perşembe günü Gıda ve İlaç İdaresi, Alzheimer ilacı Leqembi’ye tam onay verdi ve Medicare, hastalığın erken evrelerinde kullanan gerilemeyi mütevazı bir şekilde azaltabilen bir yaygın tüketici yükünü atarak yüksek maliyetinin kapsamını karşılayacağını söyledi. Ancak önemli güvenlik riskleri de taşır.
FDA’nın kararı, yirmi yıldır ilk kez Alzheimer için bir sonuca varmayı tam olarak kabul etmeye işaret ediyor, bu da ajansın potansiyel faydaya ilişkin elde ettiği sonuçlara göre vardığı anlam geliyor. Ancak ajansların ayrıca yürüme etiketine kara kutu uyarısı – en acil seviye – eklenen ve en düşük seviyeye inen “ciddi ve yaşamı tehdit eden olayları” neden olabileceğini ve beyin kanaması vakaları olduğunu belirtti. , “bazıları yönetici oldu.”
Leqembi sonuç yaralanmalarını onaramaz, gebelik seyrini sonuna kadar çeviremez veya kötüleşmesini durduramaz. Ancak büyük bir klinik araştırmadan elde edilen kaynaklar, iki haftada bir intravenöz infüzyon olarak merkezlenmiş, hafif zincir olan yaklaşık 18 ayda yaklaşık beş ay yavaş düşüş gösterebileceğini öne sürüyor.
Yine de bazı Alzheimer hastaları, Leqembi’nin hafızası ve biliş erozyonunu geciktirme yeteneğinin hastaları ve aileleri için farklı olabilir veya niyetine yetip yetmeyeceğine dair kanıtlardan net olmadığını söylediler. Beyin şişmesi ve kanaması vakalarının çoğu hafif veya orta şiddette düzelmiş olsa da, bazı ciddi vakalar da olmuştur.
Hastaları dikkatli bir şekilde değerlendirdikten ve potansiyel artılarını ve eksilerini açıkladıktan sonra Leqembi’yi reçetelerin geleceğini söyleyen Pensilvanya Üniversitesi Penn Hafıza Merkezi’nin eş direktörü Dr. Jason Karlawish, “Riskler çok canlı” dedi. “İlk birkaç ay içinde beyninizde s kontrolleri olan veya olmayan küçük kanamalar veya şişlikler olabilir ve zamanında tespit edilemeyen sakatlığa neden olabilir.”
“Aksine,” diye devam etti Dr. Karlawish, “yavaşlamanın faydaları inceliklidir. Bilişinizdeki veya kullanımınızdaki algısını aynı süre içinde deneyimleyemeyeceksiniz.”
Medicare, Leqembi’nin 26.500 $’lık maliyetinin yüzde 80’ini karşılasa da, hastaları yine de binlerce yere götüren ek ödemeyi omuzlayabilir.
Bir Japon ilaç şirketi olan Eisai, Leqembi’nin (le-KEM-bee olarak telaffuz edilir) yüklenmesine ve teste alınmaya başladı. Eisai, ticarileştirme ve pazarlama için tartışma Alzheimer ilacı Aduhelm’in üreticisi olan Amerikan şirketi Biogen ile ortaklık kuruyor ve kar paylaşıyor.
FDA’nın Aduhelm’i onaylaması, ciddi bir şekilde elendi çünkü potansiyel faydaya dair yetersizdi, bir denemede düşüşün ılımlı bir şekilde yavaşladığını gösterirken, diğerinde yavaşlama görülmedi. Bu onaydan önce bağımsız, danışmanlardan oluşan bir komite ve üst düzey yetkililerden oluşan bir FDA konseyi, işe yaradığına dair yeterli kanıt olmadığını söyledi. Pek çok tıp merkezi, Aduhelm’i reçeteleri dikkate almayıp Medicare, Aduhelm’i yalnızca klinik deney gezileri için kapsadı ve Kullanılabilirliğini keskin bir şekilde kısıtladı.
Alzheimer hastaları, Leqembi’yi kullandıkları kanıtların çok daha net olduğunu söyledi.
Leqembi, hafif bunama veya hafif çalıştırma bozukluğu olarak Alzheimer öncesi durumu olan kişiler için mevcut olacaktır. FDA etiketi, doktorlara, Leqembi’nin saldırmadığı Alzheimer’ı ayırt edici özelliği olan protein amiloid kanatlarına sahip olmayı denetlemek için test yapmadan tedavi etmemeleri talimatını verir.
Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 1,5 milyon insan Alzheimer’ın başlangıç evrelerinde olduğu tahmin ediliyor. Daha pek çoğu – yaklaşık beş milyon – Leqembi için uygun olamayacak kadar yapılar. Eisai’nin dürüstlükten sorumlu başkan yardımcısı Alex Scott, şirketin yaşamının orta döneminde Alzheimer hastalığını geliştirirken Leqembi evvel’i kullanmayı bırakmalarını tavsiye ettiğini söyledi.
Alzheimer savaşçıları, kan sulandırıcı kullananlar, beyinde dörtten fazla mikroskobik kanaması olanlar ve APOE4 adı verilen Alzheimer bağlantılı yine mutasyonu olanlar da dahil olmak üzere bazı beyin büyümeyesi ve kanama kalkanının daha yüksek olduğu konusunda bilgi vereceklerini söylediler.
APOE4 mutasyonunun iki kopyasına sahip risk – Alzheimer hastalarının yaklaşık yüzde 15’i – o kadar yüksek ki, FDA’nın kara kutu uyarısı, tüm hastaların güvenlik risklerini muhafaza etmek için genetik olarak test deposu ve iki APOE4’e sahip olanların, kopyalar “s dosyaları , ciddi ve yoğun” beyin kanaması veya şişmesi deneyimlerine karşı daha kalıcıdır.
Kara uyarısı, Leqembi gibi amiloide saldıran monoklonal antikorlar olan tüm ilaçlar için geçerli olacaktır. Leqembi, tam onay alan ilk kişidir, ancak çeşitli diğerleri geliştirme faaliyetleridir.
Uyarı, kan sulandırıcı kullanan kişinin bahsetmiyor, ancak Leqembi’nin etiketi, Leqembi hastalarına kan sulandırıcı ilaç verilip verilmeyeceği düşünülürken “ek dikkat hapsetmesi” diyor.
FDA, Aduhelm’e, şirketin başka bir klinik araştırma yürütmesi de dahil olmak üzere belirli parametreler altında dağıtılan ilaçlara verilebilen “hızlandırılmış onay” adlı bir program kapsamında yeşil ışık yaktı. Leqembi, Ocak yetiştirme sürecini hızlandırılmış onay aldı, ancak bu statü, Medicare’in askerinin yalnızca bölgedeki koruyucularını karşılayacağını düşünüyordu.
Leqembi’ye tam onay veren FDA kararı, Medicare’in bunu uygun hastalara karşı anlamlandıracağı gelir.
Yine de, bazı hastalar Medicare’in karşılamadığı yüzde 20’lik, muhtemelen yılda yaklaşık 6.600 doları karşılayamayacak. Bazı doktorlara göre, bazı Medicare tarafından geri ödenecek olan tıbbi ziyaretler ve gerekli düzenli beyin taramaları dahil olmak üzere, yılda yaklaşık 90.000 ABD dolarına kadar çıkabileceği tahmin ediliyor.
Yakın zamanda yapılan bir araştırma, yaklaşık 85.000 hasta için ilaç ve gerekli hizmetlerin karşılanmasının Medicare’e yılda 2 milyar dolar mal harcaması ve hasta yaklaşık sayısı 216.000’e ulaştığısa 5,1 milyar harcama çıkacağını tahmin ediyor. Çalışma, bunun sadece Leqembi araçları olmadığını, tüm Medicare yararlanıcılarının ilklerinde dizia yol açabileceğini söyledi.
Eisai’nin Amerika Birleşik Devletleri operasyonlarının başkanı ve genel müdürü Ivan Cheung, röportajlarda, ilk üç yılda yaklaşık 100.000 toplama harcı alacağını tahmin etti.
Medicare ajansı, Leqembi reçeteleri eden doktorların, ilaçla tedavi edilmeden önce ve tedavi edilirken her hasta hakkında bilgi verme şartlarını ekliyor. Ajans, bilgilerin hasta kayıtlarında tutulacağını ve Leqembi’nin yararları veya zararları hakkında daha fazla bilgi edinmek için değerlendirileceğini söyledi.
Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri yöneticisi Chiquita Brooks-LaSure’un elinde bulundurduğu, “FDA’nın liderliğiyle CMS, hedef nasıl kullandığımız anlamamıza yardımcı olacak verileri toplamaya devam ederken bu ilacı geniş bir şekilde kullanıyor” dedi.
Alzheimer Derneği gibi bazı savunuculuk grupları, kayıt gerekliliğini eleştirerek, bunu erişim için gereksiz bir engel olarak nitelendirdi. Ancak tıp uzmanları, kayıt programlarının yaygın olduğunu ve bunlara uymanın kolay olduğunu söylüyor. Endişeleri, sicil dairesinin Leqembi hastalarını diğerleriyle karşılaştırmayacağı, hafta sonu Leqembi’nin kullandığı gerilemeyi yavaşlatıp yavaşlatmayacağıdır.
FDA’nın Perşembe günü Onayı, Leqembi alan hastalarının plasebo alan hücrelerinin 18 ay boyunca yüzde 27 daha yavaş düşüş gösterdiğini gösteren büyük bir hastalığa dayanıyordu. Uyuşturucu ve plasebo alanları arasındaki fark küçüktü – hafıza ve problem çözme gibi öğeleri değerlendiren 18 puanlık bir kullanım ölçeği yarım puandan azdı. Bazı Alzheimer hastaları, düşüşün yavaşlamasının klinik olarak etkilerinin olması veya hasta ve aileleri tarafından fark edilmesi için gruplar arasında farkın en az bir puan olması gerektiğini söylüyor.
Leqembi koruma özelliği ayrıca üç kaynaklı biliş ve günlük işlev denetiminde daha yavaş indirmeyi sürdürdü ve biyolojik belirteçler üzerindeki hakimiyetini genellikle Leqembi için plasebodan daha güçlüydü. Uzmanlar, tüm bu önlemlerin aynı yöne gidişinin sürelerinin faydasını sağlayabileceğimizi güçlendirdiğini söylüyor.
Yine de, The New England Journal of Medicine’de yayınlanan ve Eisai’den bilim adamlarının ortak yazdığı veriyle ilgili bir raporda, “etkinlik ve güvenlik belirleme için daha uzun denemelerin garanti edildiği” mevcuttu.
Güvenlikle ilgili endişeler, ikisi kan sulandırıcılarla tedavi edilen, beyin şişmesi ve beyin kanaması geçiren üç klinik deney tarihinin ölüm raporları ile alevlendi. Eisai, karmaşık hastaların tedavi sorunları olduğu için Leqembi’nin ölümlerine katkıda bulunup bulunmadığının belirsiz olduğunu söyledi.
Leqembi’yi öngörülen sürelerin tahmin edildiğini söyleyen Güney California Üniversitesi California Alzheimer Hastalığı Merkezi direktörü Dr. Lon Schneider, “Küçük faydalar ve ciddi yan etkiler için belirli bir riskiz var ve bunun dengelenmesi gerekiyor” dedi. değerlendirilen davranışlar
“Etkinliği daha fazla vaka, olumsuz olaylardan bu kadar çok konuşmazdık çünkü net bir fayda görürsünüzdük” diyen Başkan, “Bence birçok insan bunu istiyor ve çabaya değmez. Ayda iki kez infüzyonlar.
Karlawish, hastaların ve ailelerin karşı karşıya olduğu kararların karmaşık olacağını söyledi. Uygun hastaların yalnızca hafif zarar verici gerileme kalıntılarına sahip olduklarından, bazılarını basitleştiren işlevsel aşamayı uzatabilecek herhangi bir ilacı kullanmayı tercih edebilirken, diğerlerinin elindeki riskleri yalnızca çok daha fazla olanlar onlar için değerli görebilirler.
Dr. Karlawish, yakın zamanda bir hastanede yatmanın olası olduğunu tedavi için değerlendirmeyi reddetmediğini ve “’Daha fazla fayda sağlamak istiyorum, değer görmediğimi” diyerek reddetmesini söyledi. Ancak, “Başka noktalarım var, kim derse , Bana hastalığı azaltabilecek bir ilaç verebileceğini mi söylüyorsun?
Denemede, Leqembi alan hastaların yaklaşık yüzde 13’ü, hafif veya orta şiddette beyin şişmesi yaşarken, plasebo alan hastalarının yüzde 2’sinden azı bu tür şişmeler yaşadı. Çoğu beyin şişmesi herhangi bir belirtiye neden olmadı, genellikle kullanım başladıktan hemen sonra ortaya çıktı ve birkaç ay içinde düzeldi. Leqembi hastalarının yaklaşık yüzde 17’si, plasebo alan hastalarının yüzde 9’u ile karşı karşıya kalan beyin kanaması yaşadı. Beyin kanamalarının en yaygın semptomu baş bozukluğuydu.
Genel olarak, sonuçlar, beyin kanaması ve şişme riskinin, Aduhelm denemelerindeki örneklerin önemli ölçüde daha düşük olduğunu göstermektedir.
Harvard Tıp Fakültesi’nde ilaç düzenlemesi ve kullanımı üzerine çalışan bir tıp profesörü olan Dr. Jerry Avorn, doktorların ailelerinden, ailelerden ve savunuculuk görevlilerinden Leqembi reçeteleri için baskı hissedeceklerini söyledi. Medicare geri ödemesi nedeniyle tıp kurumlarının da “muazzam bir mali teşviki” olacak ve “daha sonra sosyal hizmet uzmanlarına ve Medicare’in geri ödemeyeceği diğer tüm harcamaları harcayabilecekler” dedi ve ekledi “ekonomik olarak kendine saygısı olan herhangi bir hafıza merkezi. Bunu ekonomik bir şans olarak görecek.”
